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單基因遺傳病|進行性肌營養不良癥DMD的治療研究現狀
Dueherme(杜氏)肌營養不良(Duchenne muscular dystrophy，DMD)又稱假性肥大型進行性肌營養不良，是一類最常見的X連鎖隱性遺傳性肌肉疾病，其主要的臨床特征為進行性肌無力，喪失運動功能是該病的核心表現。該病的致病原因為抗肌萎縮蛋白基因的突變。絕大多數為男性患兒，通常在兒童期發病。本文從傳統療法、基因療法、細胞移植療法等方面總結其治療進展，并指出研究中存在及亟待解決的一些問題。
參考文獻：
1.Duchenne肌營養不良的治療研究現狀，中國保健營養，2016.